臨床遺伝子?細胞治療センター
遺伝子治療や遺伝子導入細胞治療を安全に行い、新しい治験を行う活動をしています。
設置の経緯
近年、遺伝子導入技術の目覚ましい進歩により、様々な遺伝子治療の実用化が世界的に活発化しています。国内では脊髄性筋萎縮症に対するゾルゲンスマや造血器悪性腫瘍に対するCAR-T療法が薬事承認され、海外では、副腎白質ジストロフィー、網膜変性症などの疾患に対する治療が承認を得ています。当院は日本における遺伝子治療の中心施設として、多数の遺伝子治療の治験を行うとともに、様々な疾患の患者様から遺伝子治療についての相談を受けてきました。
自治医科大学附属病院では、広汎な専門知識と豊富な実践経験をもとに、今後、更にスケールとスピードが拡大すると予想される本分野のトランスレーショナル?リサーチ(橋渡し研究)を積極的に進めることを目的に、2023年4月に臨床遺伝子?細胞治療センターを設置しました。
紹介
小児神経?先天代謝部門、神経?感覚器部門、血液腫瘍部門、臨床研究部門、遺伝子診断?遺伝カウンセリング部門、看護部門、薬剤部門等のメンバーより構成されています。保険で承認された疾患の遺伝子治療を安全に実施し、医師主導治験?企業治験にも積極的に取り組んでいます。
特色
当院では保険収載されたゾルゲンスマ治療、CAR-T治療などを行い、AADC欠損症、Parkinson病、筋萎縮性側索硬化症に対しての治験を行っています。
自治医科大学では、以前より遺伝子治療研究センターを中心として、遺伝子治療の基礎研究から臨床応用に向けた研究が行われており、それらの研究の成果を活かした活動を行います。 定期的なカンファレンスにて、治験の経過報告、治験実施計画書策定の協議、世界的な遺伝子治療実施状況の把握、遺伝子?細胞治療における安全性の確認などを確認します。また遺伝子治療、カルタヘナ法等に対する教育的セミナーを実施することにより、次世代の遺伝子?細胞治療に関わるスタッフの教育も担います。
対象疾患
- 薬事承認疾患：脊髄性筋委縮症、CAR導入T細胞製品
- 治験実施中疾患：AADC欠損症、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症
- 治験計画中疾患：グルコーストランスポーター1欠損症、ニーマンピック病C型、GM2ガングリオシドーシス、OTC欠損症、成人T細胞性白血病（Tax特異的T細胞受容体遺伝子導入免疫細胞療法）など